以疾病為導向開發具基因編輯細胞治療平台

單位：國立成功大學臨床醫學研究所
計畫主持人：沈延盛

現行自體細胞治療存在無法量產的侷限，為此，本計畫將開發具產業化和精準化的新一代細胞治療。首要，建立細胞治療平台，發展臨床等級低免疫原性的人類誘導型多潛能幹細胞(human induced pluripotent stem cells, hiPSCs)，降低免疫排斥作為異體「通用細胞」來源，並提供基因編輯、培養液開發、確效驗證、拉曼光譜鑑定細胞特性的新穎方法。此外，因不同疾病有特定的基因缺陷，進一步利用細胞治療平台製作基因編輯細胞，發展疾病導向的精準通用細胞治療，包含1)間質幹細胞或是胰島β細胞治療糖尿病；2)心肌細胞治療缺血性心臟病；3)神經細胞治療失智症；4)角質細胞、纖維母細胞或是間質幹細胞治療失養型遺傳性表皮分解水泡症；5) 新型嵌合抗原受體T細胞或是自然殺手細胞來治療實體癌。本計畫將發展新一代細胞製品，期許進入臨床治療，創造產業升級，嘉惠病患，開啟細胞治療嶄新的篇章。